Was ist Qalsody und wann wird es angewendet?

Qalsody enthält den Wirkstoff Tofersen. Es gehört zu einer Gruppe von Arzneimitteln, die als Antisense-Oligonukleotide bezeichnet werden.
Dieses Medikament wird zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS), die durch ein verändertes Superoxiddismutase-1-Gen (SOD1) verursacht wird, eingesetzt. Dies ist eine seltene Form einer Motoneuronenerkrankung.
Das veränderte Gen führt zu einer Anhäufung von toxischem SOD1-Protein. Dies führt zu einem Verlust von Nervenzellen im Gehirn und in der Wirbelsäule und als Folge davon zu einer Schwäche der Muskeln, einschliesslich derjenigen, die für das Atmen und Schlucken zuständig sind.
Qalsody wirkt, indem es die Anhäufung von SOD1-Protein reduziert. Dies trägt dazu bei, den Verlust von Nervenzellen zu verhindern, und kann den Verlust an Muskelkraft verlangsamen.
Auf Verschreibung des Arztes oder der Ärztin.