• -Da die HPA, sowohl verursacht durch eine PKU als auch durch einen BH4-Mangel, einen chronischenZustand darstellt, ist Sapropterin Dipharma bei positivem Ansprechen zur Langzeittherapie bestimmt.
• +Da die HPA, sowohl verursacht durch eine PKU als auch durch einen BH4-Mangel, einen chronischen Zustand darstellt, ist Sapropterin Dipharma bei positivem Ansprechen zur Langzeittherapie bestimmt.
• -Gewicht(kg) Gesamtdosis(mg/Tag) Anzahl aufzulösender Auflösungs- volumen Anzuwendendes
• +Gewicht (kg) Gesamtdosis (mg/Tag) Anzahl aufzulösender Auflösungs- volumen Anzuwendendes
• -Gewicht(kg) Gesamtdosis(mg/Tag) Anzahl aufzulösender Auflösungs- volumen Anzuwendendes
• +Gewicht (kg) Gesamtdosis (mg/Tag) Anzahl aufzulösender Auflösungs- volumen Anzuwendendes
• -Gewicht(kg) Gesamtdosis(mg/Tag) Anzahl aufzulösender Auflösungs- volumen Anzuwendendes
• +Gewicht (kg) Gesamtdosis (mg/Tag) Anzahl aufzulösender Auflösungs- volumen Anzuwendendes
• -Gewicht(kg) Gesamtdosis(mg/Tag) Anzahl aufzulösender Auflösungs- volumen Anzuwendendes
• +Gewicht (kg) Gesamtdosis (mg/Tag) Anzahl aufzulösender Auflösungs- volumen Anzuwendendes
• -Kinder und JugendlicheHäufigkeit, Art und Schwere der Nebenwirkungen bei Kindern waren im Wesentlichen mit denen beiErwachsenen vergleichbar.
• +Kinder und JugendlicheHäufigkeit, Art und Schwere der Nebenwirkungen bei Kindern waren im Wesentlichen mit denen bei Erwachsenen vergleichbar.
• -Kinder im Alter von < 7 JahrenBei der zweiten Studie handelte es sich um eine multizentrische, offene, unkontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Auswirkungen auf die Erhaltung der neurokognitiven Funktion von Sapropterin 20 mg/kg/Tag in Kombination mit einer phenylalaninrestriktiven Diät bei Kindern mit PKU, die bei Studieneintritt jünger als 7 Jahre waren. In Teil 1 der Studie (4 Wochen) wurde das Ansprechen der Patienten auf Sapropterin bewertet; in Teil 2 der Studie (bis zu 7 Jahre Nachbeobachtung) wurde die neurokognitive Funktion mithilfe von altersangemessenen Messwerten bewertet und die langfristige Sicherheit bei Patienten, die auf Sapropterin ansprachen, beobachtet. Patienten mit vorhandener neurokognitiver Beeinträchtigung (IQ < 80) wurden nicht in die Studie aufgenommen. 95 Patienten wurden in Teil 1 aufgenommen, und 65 Patienten wurden in Teil 2 aufgenommen. Davon haben 49 (75 %) Patienten die Studie abgeschlossen, und bei 27 (42 %) Patienten wurde in Jahr 7 ein vollständiger IQ-Test (FullScale IQ, FSIQ) durchgeführt.
• +Kinder im Alter von < 7 JahrenBei der zweiten Studie handelte es sich um eine multizentrische, offene, unkontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Auswirkungen auf die Erhaltung der neurokognitiven Funktion von Sapropterin 20 mg/kg/Tag in Kombination mit einer phenylalaninrestriktiven Diät bei Kindern mit PKU, die bei Studieneintritt jünger als 7 Jahre waren. In Teil 1 der Studie (4 Wochen) wurde das Ansprechen der Patienten auf Sapropterin bewertet; in Teil 2 der Studie (bis zu 7 Jahre Nachbeobachtung) wurde die neurokognitive Funktion mithilfe von altersangemessenen Messwerten bewertet und die langfristige Sicherheit bei Patienten, die auf Sapropterin ansprachen, beobachtet. Patienten mit vorhandener neurokognitiver Beeinträchtigung (IQ < 80) wurden nicht in die Studie aufgenommen. 95 Patienten wurden in Teil 1 aufgenommen, und 65 Patienten wurden in Teil 2 aufgenommen. Davon haben 49 (75 %) Patienten die Studie abgeschlossen, und bei 27 (42 %) Patienten wurde in Jahr 7 ein vollständiger IQ-Test (Full Scale IQ, FSIQ) durchgeführt.
• -In-vitro StudienIn vitro hemmte Sapropterin weder CYP1A2, CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP2D6 oderCYP3A4/5, noch induzierte es CYP1A2, 2B6 oder 3A4/5.
• +In-vitro StudienIn vitro hemmte Sapropterin weder CYP1A2, CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP2D6 oder CYP3A4/5, noch induzierte es CYP1A2, 2B6 oder 3A4/5.