Unerwünschte Wirkungen

Zusammenfassung des Sicherheitsprofils
Nebenwirkungen bei Patienten (Erwachsene und Kinder), die Chenodesoxycholsäure erhalten, sind im Allgemeinen mild bis mittelschwer. Die wichtigsten Reaktionen sind in der folgenden Tabelle aufgeführt. Die Ereignisse waren vorübergehend und beeinträchtigten die Therapie nicht.
Tabellarische Liste der Nebenwirkungen
Nebenwirkungen sind nach Systemorganklasse (System Organ Class, SOC) unter Verwendung der folgenden Konvention eingestuft: sehr häufig (≥1/10), häufig (<1/10, ≥1/100), gelegentlich (<1/100, ≥1/1000), selten (<1/1000, ≥1/10‘000), sehr selten (<1/10‘000) und unbestimmt (Häufigkeit auf Grundlage der verfügbaren Daten nicht abschätzbar).

Beschreibung ausgewählter Nebenwirkungen
In zwei nichtinterventionellen Studien mit Chenodesoxycholsäure wurden insgesamt drei Nebenwirkungen bei drei von 63 Patienten (Safety Population) gemeldet. Die drei Nebenwirkungen waren alle nicht schwerwiegend. Ein Fall einer leichten, zwischenzeitlichen Verstopfung trat bei einem Erwachsenen und ein weiterer bei einem Kind auf. Ein Fall hepatischer Nebenwirkungen trat bei einem zwei Wochen alten, mit CTX diagnostiziertem Säugling auf und wird im folgenden Abschnitt besprochen.
Kinder und Jugendliche
In zwei nichtinterventionellen Studien mit Chenodesoxycholsäure wurden insgesamt 14 pädiatrischen CTX Patienten mit Chenodesoxycholsäure behandelt: 1 Kleinkind (0 bis 2 Jahre), 6 Kinder (2 bis 12 Jahre) und 7 Jugendliche (12 bis 18 Jahre). Alle pädiatrischen Patienten erhielten als Anfangsdosis 15 mg/kg/Tag.
Das einzige teilnehmende Kleinkind zeigte innerhalb von sechs Wochen nach Behandlungsbeginn erhöhte Leberwerte. Die Leberfunktion des Kleinkinds normalisiert sich nach vorübergehender Aussetzung der Chenodesoxycholsäurebehandlung. Die Chenodesoxycholsäure-Supplementierung wurde erneut unter Verwendung einer niedrigeren Dosis von 5 mg/kg/Tag gestartet und ohne weitere Komplikationen beibehalten.
Bei diesem Fall hepatischer Nebenwirkungen bei einem Säugling zeigten sich mehrere Störfaktoren, wie beispielsweise eine begleitende Parechovirusinfektion, die gleichzeitige Gabe von Arzneimitteln, von denen bekannt ist, dass sie die Leberfunktion beeinträchtigen (Aciclovir und Phenobarbital), sowie das Vorliegen von Hyperbilirubinämie bei der Geburt.
Die vorgestellten Sicherheitshinweise für hepatische Nebenwirkungen sind von pädiatrischen Patienten abgeleitet worden. Aufgrund der Seltenheit von CTX ist die verfügbare Literatur nicht ausreichend, um einen Unterschied hinsichtlich der Sicherheit von Chenodesoxycholsäure zwischen den pädiatrischen Altersgruppen oder zwischen pädiatrischen Patienten und Erwachsenen aufzudecken.