Dosierung/Anwendung

Die Behandlung mit PHEBURANE sollte nur unter der Aufsicht eines Arztes erfolgen, der über entsprechende Erfahrung in der Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus verfügt.
Dosisanpassung/Titration
Die Tagesdosis wird individuell unter Berücksichtigung der Proteintoleranz und der für das Wachstum und die Entwicklung nötigen täglichen Proteinaufnahme des Patienten berechnet.
Übliche Dosierung
Nach den bisherigen klinischen Erfahrungen beträgt die totale Tagesdosis Natriumphenylbutyrat:
·450 - 600 mg/kg/Tag bei Neugeborenen, Säuglingen und Kindern mit einem Körpergewicht von weniger als 20 kg.
·9,9 - 13,0 g/m²/Tag bei Kindern mit einem Körpergewicht über 20 kg sowie bei Heranwachsenden und Erwachsenen.
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Dosen über 20 g/Tag von Natriumphenylbutyrat sind nicht nachgewiesen.
Therapeutische Überwachung
Die Konzentration von Ammoniak, Arginin, essentiellen Aminosäuren (insbesondere verzweigtkettigen Aminosäuren), Carnitin und Serumproteinen im Plasma sollte innerhalb des Normalbereichs gehalten werden. Der Glutaminspiegel im Plasma sollte unter 1.000 μmol/l gehalten werden.
Spezielle Dosierungsanweisungen
Zusätzlich zu der Gabe von PHEBURANE muss eine proteinreduzierte Diät eingehalten werden, und in einigen Fällen müssen ergänzend essentielle Aminosäuren und Carnitin gegeben werden.
Bei Patienten, die an einem frühmanifesten Mangel an Carbamylphosphatsynthetase oder Ornithintranscarbamylase leiden, ist die Substitution von Citrullin oder Arginin in einer Dosierung von 0,17 g/kg/Tag oder 3,8 g/m²/Tag erforderlich.
Patienten mit einem Argininosuccinatsynthetase-Mangel müssen Arginin in einer Dosierung von 0,4 - 0,7 g/kg/Tag oder 8,8 - 15,4 g/m²/Tag erhalten.
Wenn eine Kaloriensubstitution erforderlich ist, wird ein proteinfreies Produkt empfohlen.
Kinder und Jugendliche
Dosierungsanweisung für Kinder und Jugendliche siehe unter Kapitel «Übliche Dosierung».
Art der Anwendung
PHEBURANE sollte oral gegeben werden. Wegen seiner langsamen Auflösung sollte PHEBURANE nicht über eine Nasensonde oder eine Gastrostomiesonde gegeben werden.
Die tägliche Gesamtdosis sollte verteilt auf gleiche Einzeldosen zu jeder Mahlzeit oder bei jedem Füttern gegeben werden (z.B. 4 - 6 Mal täglich bei kleinen Kindern). Das Granulat kann mit einem Getränk (Wasser, Fruchtsaft, proteinfreie Säuglingsfertignahrung) direkt geschluckt oder auf einen Löffel feste Nahrung (Kartoffelpüree oder Apfelmus) gestreut werden; in diesem Fall ist die sofortige Einnahme wichtig, damit die Geschmacksmaskierung erhalten bleibt.
Die Dosis von PHEBURANE wird in Gramm Natriumphenylbutyrat angegeben. Ein kalibrierter Messlöffel ist beigefügt. Mit diesem können bis zu 3 g Natriumphenylbutyrat in Schritten von 0.25 g abgemessen werden.