Eigenschaften/Wirkungen

ATC-Code
A16AX06
Wirkungsmechanismus / Pharmakodynamik
Miglustat ist ein pharmakokinetischer Enzymstabilisator von Cipaglucosidase alfa.
Miglustat bindet während der Infusion selektiv an Cipaglucosidase alfa im Blut; dadurch wird die Konformation von Cipaglucosidase alfa stabilisiert und der Verlust der Enzymaktivität während der Zirkulation minimiert. Diese selektive Bindung zwischen Cipaglucosidase alfa und Miglustat ist vorübergehend, wobei die Disassoziation im Lysosom stattfindet. Miglustat allein hat keine Wirkung auf den Glykogenabbau.
Klinische Wirksamkeit
Siehe die Fachinformation für Pombiliti (siehe Abschnitt "Klinische Wirksamkeit").