Unerwünschte Wirkungen

Zusammenfassung des Sicherheitsprofils
Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten Wirkungen waren Reaktionen an der Injektionsstelle (35 %).
Liste der unerwünschten Wirkungen
Die folgende Tabelle zeigt die unerwünschten Wirkungen von Lumasiran in klinischen Studien und durch Spontanmeldungen. Die unerwünschten Wirkungen sind nach MedDRA-Systemorganklassen und Häufigkeit gemäss folgender Konvention geordnet: „sehr häufig“ (≥1/10); „häufig“ (≥1/100, <1/10); „gelegentlich“ (≥1/1‘000, <1/100); „selten“ (≥1/10‘000, <1/1‘000); „sehr selten“ (<1/10‘000) , nicht bekannt (Häufigkeit auf Grundlage der verfügbaren Daten nicht abschätzbar).
Tabelle 2: Unerwünschte Wirkungen

a Im Rahmen der Anwendung nach der Marktzulassung gemeldete Nebenwirkung
b Umfasst Abdominalschmerz, Schmerzen im Oberbauch, Schmerzen im Unterbauch, abdominale Beschwerden und abdominalen Druckschmerz.
c Umfasst Reaktionen an der Injektionsstelle, Erythem an der Injektionsstelle, Schmerzen an der Injektionsstelle, Juckreiz an der Injektionsstelle, Schwellung an der Injektionsstelle, Beschwerden an der Injektionsstelle, Verfärbung der Injektionsstelle, Raumforderung an der Injektionsstelle, Verhärtung an der Injektionsstelle, Ausschlag an der Injektionsstelle, Blutergüsse an der Injektionsstelle, Hämatome an der Injektionsstelle und Exfoliation der Haut.
Beschreibung spezifischer unerwünschter Wirkungen und Zusatzinformationen
Reaktionen an der Injektionsstelle
In placebokontrollierten und offenen klinischen Studien wurde bei 34 von 98 Patienten (34,7 %) Reaktionen an der Injektionsstelle berichtet. Die am häufigsten gemeldeten Symptome waren Erytheme, Schwellungen, Schmerzen, Hämatome, Juckreiz und Verfärbungen. Die meisten Reaktionen an der Injektionsstelle begannen am Tag der Verabreichung, wobei weniger als 2 % der Reaktionen an der Injektionsstelle 5 oder mehr Tage nach der Verabreichung auftraten. Die Reaktionen an der Injektionsstelle waren im Allgemeinen mild, klangen innerhalb von zwei Tagen ab und führten nicht zu einer Unterbrechung oder einem Abbruch der Behandlung.
Abdominalschmerz
In der placebokontrollierten Studie wurde bei 1 von 13 Patienten (7,7 %), die Placebo erhielten, und 4 von 26 Patienten (15,4 %), die Lumasiran erhielten, Abdominalschmerz beobachtet. In den placebokontrollierten, und offenen klinischen Studien berichteten 16 von 98 Patienten (16,3 %) über Abdominalschmerz, darunter Schmerzen im Ober- oder Unterbauch, abdominale Beschwerden oder abdominalen Druckschmerz. Die meisten Ereignisse waren leicht, vorübergehend und bildeten sich ohne Behandlung zurück. Keines der Ereignisse führte zu einem Behandlungsabbruch.
Immunogenität
Bei Patienten mit PH1 und gesunden Freiwilligen wurden in klinischen Studien nach Verabreichung von Oxlumo 7 von 120 (5,8 %) Personen positiv auf Anti-Drug-Antikörper (ADA) getestet. Die ADA-Titer waren niedrig, im Allgemeinen vorübergehend und hatten keine Auswirkungen auf die klinische Wirksamkeit, Sicherheit oder das pharmakokinetische oder pharmakodynamische Profil des Arzneimittels.
Langzeitsicherheit
ILLUMINATE-A (Beschreibung der Studie siehe unten)
Das während der offenen Verlängerungsphase (mediane Behandlungsdauer 55 Monate) beobachtete Sicherheitsprofil stimmte mit dem von der placebokontrollierten Doppelblindphase der Studie her bekannten Sicherheitsprofil von Lumasiran überein.
Kinder und Jugendliche
Das Sicherheitsprofil von Lumasiran war bei Kindern und Jugendlichen (im Alter von 4 Monaten bis 17 Jahren) ähnlich wie bei Erwachsenen mit PH1.
Die Meldung des Verdachts auf Nebenwirkungen nach der Zulassung ist von grosser Wichtigkeit. Sie ermöglicht eine kontinuierliche Überwachung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses des Arzneimittels. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdacht einer neuen oder schwerwiegenden Nebenwirkung über das Online-Portal ElViS (Electronic Vigilance System) anzuzeigen. Informationen dazu finden Sie unter www.swissmedic.ch.