• -Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei vorbehandelten Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel).
• +Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel).
• +Patienten < 6 Jahre
• +Die Sicherheit, Immunogenität und hämostatische Wirksamkeit von ADYNOVI wurden in einer prospektiven, multizentrischen, offenen Phase-3-Studie an zuvor unbehandelten Patienten < 6 Jahren mit schwerer Hämophilie A (Faktor VIII < 1 %) evaluiert. Die Patienten erhielten entweder eine Bedarfsbehandlung in einer Dosis von 10 bis 50 I.E./kg, bis zu 80 I.E./kg oder eine prophylaktische Behandlung mit einer mindestens einmal wöchentlichen Dosis von 25 bis 50 I.E./kg, die auf 80 I.E./kg erhöht werden konnte.
• +Die Zwischenauswertung umfasste 59 Patienten, die mindestens eine Dosis erhalten hatten. Von den 59 behandelten Patienten wurden 52 in die Primäranalyse der Bildung von Inhibitoren eingeschlossen, darunter 10 Patienten, bei denen es zur Bildung von Inhibitoren kam (19,2 %). Auf der Basis eines mittleren generalisierten linearen Modells (GLM) mit negativer Binomialverteilung betrug der Punktschätzer (95-%-KI) der jährlichen Gesamtblutungsrate für die Gruppen unter Bedarfsbehandlung und unter prophylaktischer Behandlung 3,206 (1,632–6,297) bzw. 3,199 (2,026–5,049).
• +Bei den meisten Blutungen war lediglich eine Infusion erforderlich (77,7 %). Bei Blutungsstillung wurde die hämostatische Wirksamkeit von den Patienten oder Betreuungspersonen als exzellent (32,7 %) oder gut (27,1 %) bewertet. Es ist zu beachten, dass die hämostatische Wirksamkeit bei der Blutungsstillung bei 36,8 % der Blutungen nicht bewertet wurde. Diese Zwischenergebnisse bestätigen die Sicherheit und Wirksamkeit, die in den Studien mit pädiatrischen, jugendlichen und erwachsenen vorbehandelten Patienten gezeigt wurden.
• -Juli 2022
• +Dezember 2022