• -·drei randomisierten, doppel-blinden, Sham-kontrollierten Studien
• +drei randomisierten, doppel-blinden, Sham-kontrollierten Studien
• -·unverblindeten Phase 2 Studien
• -·
• -·in einer Extensionsstudie
• +unverblindeten Phase 2 Studien
• +·bei symptomatischen Kleinkindern (Studie CS3A) mit SMA
• +·bei präsymptomatischen Säuglingen mit genetischer diagnostizierter SMA (Studie CS5)
• +·bei Patienten der Altersgruppe 2-15 Jahre (bei der ersten Dosis) in einer integrierten Analyse von 4 unverblindeten Studien (Studien CS4, CS12, CS1 und CS10)
• +in einer Extensionsstudie