• -*Bei Patienten mit einem BMI ≤ 30 wird das tatsächliche Körpergewicht zugrunde gelegt. Bei Patienten mit einem BMI > 30 wird, wie weiter unten beschrieben, ein angepasstes Körpergewicht zugrunde gelegt.
• +* Bei Patienten mit einem BMI ≤ 30 wird das tatsächliche Körpergewicht zugrunde gelegt. Bei Patienten mit einem BMI > 30 wird, wie weiter unten beschrieben, ein angepasstes Körpergewicht zugrunde gelegt.
• -*Bei Patienten mit einem BMI ≤30 wird das tatsächliche Körpergewicht zugrunde gelegt. Bei Patienten mit einem BMI > 30 wird, wie weiter unten beschrieben, ein angepasstes Körpergewicht zugrunde gelegt.
• +* Bei Patienten mit einem BMI ≤30 wird das tatsächliche Körpergewicht zugrunde gelegt. Bei Patienten mit einem BMI > 30 wird, wie weiter unten beschrieben, ein angepasstes Körpergewicht zugrunde gelegt.
• -*Bei Patienten mit einem BMI ≤ 30 wird das tatsächliche Körpergewicht zugrunde gelegt. Bei Patienten mit einem BMI > 30 wird, wie weiter unten beschrieben, ein angepasstes Körpergewicht zugrunde gelegt.
• +* Bei Patienten mit einem BMI ≤ 30 wird das tatsächliche Körpergewicht zugrunde gelegt. Bei Patienten mit einem BMI > 30 wird, wie weiter unten beschrieben, ein angepasstes Körpergewicht zugrunde gelegt.
• -*Bei Patienten mit einem BMI ≤ 30 wird das tatsächliche Körpergewicht zugrunde gelegt. Bei Patienten mit einem BMI > 30 wird, wie weiter unten beschrieben, ein angepasstes Körpergewicht zugrunde gelegt.
• +* Bei Patienten mit einem BMI ≤ 30 wird das tatsächliche Körpergewicht zugrunde gelegt. Bei Patienten mit einem BMI > 30 wird, wie weiter unten beschrieben, ein angepasstes Körpergewicht zugrunde gelegt.
• -Die am häufigsten berichteten unerwünschten Arzneimittelwirkungen (UAW bei ≥10 % der Patienten, die Xenpozyme erhielten) waren Kopfschmerzen (31,7 %), Urtikaria (26,7 %), Fieber (25 %), Übelkeit (20 %), Abdominalschmerzen (16,7 %), Erbrechen (16,7 %), Pruritus (13,3 %), Myalgie (13,3 %), Ausschlag (11,7 %), Schmerzen im Oberbauch (10 %), Erythem (10 %) und Erhöhung des C-reaktiven Proteins (10 %).
• +Die am häufigsten berichteten unerwünschten Arzneimittelwirkungen (UAW bei ≥10 % der Patienten, die Xenpozyme erhielten) waren Kopfschmerzen (31,7 %), Urtikaria (26,7 %), Fieber (25 %), Übelkeit (20 %), Abdominalschmerzen (16,7 %), Erbrechen (16,7 %), Pruritus (13,3 %), Myalgie (13,3 %), Ausschlag (11,7 %), Erhöhung des C-reaktiven Proteins (11,7 %), Schmerzen im Oberbauch (10 %), und Erythem (10 %).
• -Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts Übelkeit (20 %), Abdominalschmerz (15 %), Erbrechen (16,7 %), Schmerzen im Oberbauch (10 %) Diarrhoe, Abdominale Beschwerden, Gastrointestinale Schmerzen
• +Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts Übelkeit (20 %), Abdominalschmerz (15 %), Erbrechen (16,7 %), Schmerzen im Oberbauch (10 %) Diarrhoe, abdominale Beschwerden, gastrointestinale Schmerzen
• -Untersuchungen C-reaktives Protein erhöht (10 %) Alaninaminotransferase erhöht, Aspartataminotransferase erhöht, Ferritin im Serum erhöht, C-reaktives Protein anomal, Körpertemperatur erhöht
• +Untersuchungen C-reaktives Protein erhöht (11,7 %) Alaninaminotransferase erhöht, Aspartataminotransferase erhöht, Ferritin im Serum erhöht, C-reaktives Protein anomal, Körpertemperatur erhöht
• -IAR wurden bei 57,5 % der erwachsenen und bei 65 % der pädiatrischen Patienten berichtet. Symptome einer IAR, die bei erwachsenen Patienten am häufigsten berichtet wurden, waren Kopfschmerzen (25 %), Übelkeit (17,5 %), Urtikaria (12,5 %), Myalgie (12,5 %), Arthralgie (10 %), Fieber (10 %), Pruritus (10 %), Erbrechen (7,5 %), Abdominalschmerzen (7,5 %), Erythem (7,5 %) und Ermüdung (7,5 %). Symptome einer IAR, die bei pädiatrischen Patienten am häufigsten berichtet wurden, waren Fieber (40 %), Urtikaria (40 %), Erbrechen (30 %), C-reaktives Protein erhöht (20 %), Kopfschmerzen (20 %), Übelkeit (20 %), Erythem (15 %), Ausschlag (15 %), Ferritin im Serum erhöht (15 %), Abdominalschmerz (10 %) und Pruritus (10 %). IAR traten normalerweise während der Dauer der Infusion bis 24 Stunden nach Abschluss der Infusion auf. Die meisten IAR wurden als leicht oder moderat eingestuft.
• +IAR wurden bei 57,5 % der erwachsenen und bei 65 % der pädiatrischen Patienten berichtet. Symptome einer IAR, die bei erwachsenen Patienten am häufigsten berichtet wurden, waren Kopfschmerzen (25 %), Übelkeit (17,5 %), Urtikaria (17,5 %), Myalgie (12,5 %), Arthralgie (10 %), Fieber (10 %), Pruritus (10 %), Erbrechen (7,5 %), Abdominalschmerzen (7,5 %), Erythem (7,5 %) und Ermüdung (7,5 %). Symptome einer IAR, die bei pädiatrischen Patienten am häufigsten berichtet wurden, waren Fieber (40 %), Urtikaria (40 %), Erbrechen (30 %), C-reaktives Protein erhöht (20 %), Kopfschmerzen (20 %), Übelkeit (20 %), Erythem (15 %), Ausschlag (15 %), Ferritin im Serum erhöht (15 %), Abdominalschmerz (10 %) und Pruritus (10 %). IAR traten normalerweise während der Dauer der Infusion bis 24 Stunden nach Abschluss der Infusion auf. Die meisten IAR wurden als leicht oder moderat eingestuft.
• -*Die DLCO wurde bei 9 pädiatrischen Patienten im Alter von ≥5 Jahren untersucht, bei denen der Test durchgeführt werden konnte. Die Veränderung der Körpergrösse (Z-Score) wurde bei 19 pädiatrischen Patienten untersucht.
• +* Die DLCO wurde bei 9 pädiatrischen Patienten im Alter von ≥5 Jahren untersucht, bei denen der Test durchgeführt werden konnte. Die Veränderung der Körpergrösse (Z-Score) wurde bei 19 pädiatrischen Patienten untersucht.
• -Bei Knockout-Mäusen für die saure Sphingomyelinase (ASMKO-Mäuse, ein Tiermodell für die ASMD) trat nach Verabreichung von Einzeldosen von Olipudase alfa in Form von intravenöser Bolusinjektion, die ≥3,3-mal höher waren als die MRHD, Mortalität auf. Allerdings zeigen Studien zur Toxizität bei wiederholter Gabe, dass die Verabreichung von Olipudase alfa über ein Dosissteigerungsschema zu keiner substanzbezogenen Mortalität führte und den Schweregrad anderer Toxizitätsbefunde reduzierte, und zwar bis zur höchsten getesteten Dosis (30 mg/kg), die -10-mal höher war als die MRHD.
• +Bei Knockout-Mäusen für die saure Sphingomyelinase (ASMKO-Mäuse, ein Tiermodell für die ASMD) trat nach Verabreichung von Einzeldosen von Olipudase alfa in Form von intravenöser Bolusinjektion, die ≥3,3-mal höher waren als die MRHD, Mortalität auf. Allerdings zeigen Studien zur Toxizität bei wiederholter Gabe, dass die Verabreichung von Olipudase alfa über ein Dosissteigerungsschema zu keiner substanzbezogenen Mortalität führte und den Schweregrad anderer Toxizitätsbefunde reduzierte, und zwar bis zur höchsten getesteten Dosis (30 mg/kg), die 10-mal höher war als die MRHD.
• -sanofi-aventis (Schweiz) AG, 1214 Vernier/GE
• +sanofi-aventis (schweiz) ag, 1214 Vernier/GE
• -Dezember 2024
• +Juni 2025
• -·1,1 ml steriles Wasser für Injektionszwecke in die Durchstechflasche mit 4 mg
• -·5,1 ml steriles Wasser für Injektionszwecke in die Durchstechflasche mit 20 mgMit langsamer, tropfenweiser Zuführung an der Innenseite in die Durchstechflasche geben.
• +- 1,1 ml steriles Wasser für Injektionszwecke in die Durchstechflasche mit 4 mg
• +- 5,1 ml steriles Wasser für Injektionszwecke in die Durchstechflasche mit 20 mg
• +Mit langsamer, tropfenweiser Zuführung an der Innenseite in die Durchstechflasche geben.
• -·Infusionslösung mit 0,1 mg/ml zubereiten, indem 0,25 ml (1 mg) der in Schritt 3) rekonstituierten Lösung und 9,75 ml der 9 mg/ml (0,9 %) Natriumchlorid-Injektionslösung in einer leeren 10-ml-Spritze gemischt werden.
• -·Erforderliches Volumen (ml) für die Patientendosis (mg) berechnen.
• +- Infusionslösung mit 0,1 mg/ml zubereiten, indem 0,25 ml (1 mg) der in Schritt 3) rekonstituierten Lösung und 9,75 ml der 9 mg/ml (0,9 %) Natriumchlorid-Injektionslösung in einer leeren 10-ml-Spritze gemischt werden.
• +- Erforderliches Volumen (ml) für die Patientendosis (mg) berechnen.